Éclairage Santé

Ce qui s'est passé. Le 30 septembre 2026, la revue Nature Medicine a publié l'essai VIRAGE, mené chez des adultes atteints d'un cancer du pancréas métastatique découvert récemment. Les patients ont reçu soit la chimiothérapie standard (gemcitabine et nab-paclitaxel), soit cette chimiothérapie plus deux injections intraveineuses de VCN-01, un adénovirus (virus de la famille du rhume) modifié pour produire une enzyme, la hyaluronidase. Sur la population dite « FAS » (48 patients par groupe), la survie médiane est de 10,8 mois contre 8,6 mois (risque relatif de décès 0,57 ; P = 0,055). Sur l'ensemble des patients tirés au sort (53 contre 48), l'écart est de 10,6 contre 8,6 mois (P = 0,196), non significatif. La survie à 18 mois est de 31,1 % contre 8,5 %. Des effets graves liés au traitement sont survenus chez 22,6 % des patients ; deux décès, un par groupe, n'ont pas été jugés liés au traitement.

Ce qui s'est passé. Le 1er octobre 2026, la FDA a approuvé la valve Autus Size-Adjustable, une valve pulmonaire implantée par chirurgie chez des enfants nés avec une malformation de cette valve. Elle peut être posée à environ 13 millimètres, taille adaptée à un tout-petit, puis élargie plus tard par un ballonnet introduit par cathéter, jusqu'à 22 millimètres. Ses feuillets, les volets qui s'ouvrent et se ferment, sont en matériau synthétique (polymère) et non en tissu animal. L'autorisation repose sur une étude de 62 enfants dans 12 centres américains. À 6 mois, chez les 60 premiers évalués, le flux sanguin était acceptable, sans décès ni accident vasculaire cérébral ni caillot nécessitant un traitement. Trois fractures du cadre de la valve et deux cas de mobilité réduite d'un feuillet sont survenus, sans symptôme. Deux enfants, dont la valve devenait trop petite, ont eu une dilatation réussie sans nouvelle opération.

Ce qui s'est passé. Le 28 septembre 2026, la FDA a approuvé Emcitate (tiratricol), des comprimés à dissoudre pris une fois par jour, pour traiter l'excès d'hormones thyroïdiennes dans le sang chez les patients atteints du déficit en MCT8, ou syndrome d'Allan-Herndon-Dudley. Cette maladie génétique touche surtout des garçons : le transporteur MCT8, qui fait entrer l'hormone thyroïdienne dans le cerveau, ne fonctionne pas, d'où un cerveau en manque et un sang en excès d'hormone. La FDA s'appuie sur deux études, dont un essai randomisé contre placebo (NCT05579327) et une étude ouverte de plus longue durée. Selon Pharmacy Times, à 12 mois dans l'étude ouverte, la T3 totale passait en moyenne de 323,4 à 118,3 ng/dL, avec une baisse moyenne de 8,9 battements par minute et de 4,1 mm Hg de pression systolique. Les effets indésirables les plus fréquents sont diarrhée, vomissements, éruption cutanée et sudation excessive.