3 · TRAITEMENT
Déficit en MCT8 : première approbation d'un traitement aux États-Unis pour cette maladie génétique rare
Samedi 3 octobre 2026 · 4 sources · 9 min de lecture
118
T3 en ng/dL à 12 mois (323 au départ)
−8,9
battements/min en moyenne
−4,1
mm Hg de pression systolique
CE QUI S'EST PASSÉ
Le 28 septembre 2026, la FDA a approuvé Emcitate (tiratricol), des comprimés à dissoudre pris une fois par jour, pour traiter l'excès d'hormones thyroïdiennes dans le sang chez les patients atteints du déficit en MCT8, ou syndrome d'Allan-Herndon-Dudley. Cette maladie génétique touche surtout des garçons : le transporteur MCT8, qui fait entrer l'hormone thyroïdienne dans le cerveau, ne fonctionne pas, d'où un cerveau en manque et un sang en excès d'hormone. La FDA s'appuie sur deux études, dont un essai randomisé contre placebo (NCT05579327) et une étude ouverte de plus longue durée. Selon Pharmacy Times, à 12 mois dans l'étude ouverte, la T3 totale passait en moyenne de 323,4 à 118,3 ng/dL, avec une baisse moyenne de 8,9 battements par minute et de 4,1 mm Hg de pression systolique. Les effets indésirables les plus fréquents sont diarrhée, vomissements, éruption cutanée et sudation excessive.
Ce que ce médicament traite, et ce qu'il ne traite pas
Le médicament contourne le transporteur défaillant : il entre dans les cellules par lui-même et fait baisser l'excès d'hormone dans le sang. Ce que la FDA décrit comme amélioré, ce sont le taux d'hormone, la fréquence cardiaque et la pression artérielle. Les troubles neurologiques de la maladie (marche, parole) ne sont pas annoncés comme corrigés. Les mesures de fréquence cardiaque et de pression sont des critères indirects : elles indiquent un soulagement du cœur et du métabolisme, pas un gain sur la durée ou la qualité de vie. Hylton V. Joffe, FDA : « This drug sidesteps that problem, as its active ingredient, tiratricol, can enter cells on its own without relying on the broken transporter ».
LES POINTS DE VUE
« Until now, patients living with MCT8 deficiency and their families had no FDA-approved treatment option »
directrice adjointe de la division d'endocrinologie générale, FDA · FDA
La société indique attendre une disponibilité commerciale aux États-Unis « in eight to ten weeks post approval ».
titulaire de l'autorisation · communiqué Egetis
CE QUE ÇA CHANGE
Pour les familles américaines, un traitement officiellement approuvé existe pour l'excès d'hormone thyroïdienne. Il ne guérit pas la maladie. L'usage se décide avec l'équipe médicale : le produit comporte un avertissement contre tout usage pour maigrir.
ET APRÈS ?
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Disponibilité commerciale aux États-Unis annoncée par la société dans les 8 à 10 semaines suivant le 28 septembre
