Narcolepsie de type 1 : un médicament qui remplace l'orexine testé dans deux essais de phase 3

Comprendre la narcolepsie de type 1

Cette maladie rare provoque une somnolence extrême dans la journée et parfois des cataplexies. Elle est liée à la perte d'une substance qui maintient l'éveil, l'orexine. Le médicament est un agoniste : il active le récepteur de l'orexine, donc il remplace en partie son rôle (Pharmacy Times). Ce que prouve ce type d'essai : un essai randomisé contre placebo est le meilleur moyen de savoir si un traitement fonctionne. Mais 12 semaines ne disent rien de la sécurité sur plusieurs années, ni de la comparaison avec les autres traitements. Et les chiffres de l'étude viennent du fabricant : ils sont à lire avec cette réserve. * Le « −79 % » est la plus faible des deux réductions médianes (79,0 % à 88,8 % selon la dose). Le fabricant indique que les deux essais ont montré des améliorations statistiquement significatives par rapport au placebo, sur l'éveil, la somnolence, les cataplexies et la qualité de vie. Autorisation du médicament pour les adultes atteints de narcolepsie de type 1 le 5 août 2026. La classification du médicament comme substance contrôlée par la DEA est en attente.