3 · TRAITEMENT
Maladie rare FOP : le garetosmab réduit les nouvelles lésions osseuses dans un essai de phase 3 publié dans The Lancet
Lundi 5 octobre 2026 · 5 sources · 14 min de lecture
Des comprimés (illustration)−94 %
nouvelles lésions osseuses, dose de 3 mg/kg
−90 %
nouvelles lésions osseuses, dose de 10 mg/kg
63
adultes inclus, 56 semaines
CE QUI S'EST PASSÉ
Le 28 septembre 2026, The Lancet a publié l'essai de phase 3 OPTIMA, mené dans 18 centres de 16 pays, sur le garetosmab, un anticorps qui neutralise la protéine activine A, impliquée dans la formation d'os à des endroits anormaux. La maladie concernée, la fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP), est une maladie génétique ultra-rare. L'essai a inclus 63 adultes, répartis au hasard entre placebo et deux doses de garetosmab (3 et 10 mg/kg) en perfusion mensuelle pendant 56 semaines. Le nombre de nouvelles lésions osseuses est réduit de 94 % avec la dose de 3 mg/kg et de 90 % avec 10 mg/kg par rapport au placebo. Les crises (poussées) évaluées par les cliniciens sont aussi réduites, alors que celles déclarées par les patients ne diffèrent pas de façon statistiquement significative. Les effets indésirables les plus fréquents sont les abcès, l'acné, la pilosité accrue, les aphtes et les saignements de nez. La FDA a déjà autorisé le médicament (Pasatru) aux États-Unis en août 2026 chez l'adulte.
Une maladie rare, un essai petit : comment lire les chiffres
La FOP : les muscles et les tendons se transforment peu à peu en os, ce qui limite les mouvements. Les nouvelles lésions osseuses se mesurent par imagerie. Le critère principal : le nombre de nouvelles lésions, mesuré par scanner. C'est un critère objectif, mais il ne dit pas à lui seul comment les patients se sentent au quotidien : les poussées déclarées par les patients ne montrent pas de différence significative. Pourquoi 63 personnes peuvent suffire : pour une maladie ultra-rare, un petit essai est parfois la seule option. L'effet est grand, mais la précision sur les effets indésirables rares reste limitée. « For people living with FOP, every irregular new bone formation is a step toward disability and potential loss of mobility » (« Pour les personnes atteintes de FOP, chaque nouvelle formation osseuse irrégulière est un pas vers le handicap et la perte possible de mobilité »). Le médicament est autorisé en août 2026 pour réduire les nouvelles lésions osseuses et les poussées évaluées par les cliniciens chez l'adulte. Les mises en garde portent sur le risque pour le fœtus, les infections de la peau et des tissus mous, et les saignements de nez parfois sévères.
LES POINTS DE VUE
« For people living with FOP, every irregular new bone formation is a step toward disability and potential loss of mobility » (« Pour les personnes atteintes de FOP, chaque nouvelle formation osseuse irrégulière est un pas vers le handicap et la perte possible de mobilité »).
investigatrice principale, Vanderbilt University · Patient Care
Le médicament est autorisé en août 2026 pour réduire les nouvelles lésions osseuses et les poussées évaluées par les cliniciens chez l'adulte. Les mises en garde portent sur le risque pour le fœtus, les infections de la peau et des tissus mous, et les saignements de nez parfois sévères.
États-Unis · Pharmacy Times
CE QUE ÇA CHANGE
Pour les adultes atteints de FOP aux États-Unis, un traitement autorisé existe désormais ; selon Healio, un autre médicament, le palovarotène, est autorisé depuis août 2023. Le choix du traitement se décide avec une équipe spécialisée.
ET APRÈS ?
- 1
Les sources consultées ne mentionnent pas de décision européenne ni française
- 2
L'autorisation dans l'Union européenne passerait par l'EMA, puis le remboursement par la HAS
