2 · CANCER
Cancer du rectum : la FDA approuve le dostarlimab pour certaines tumeurs
Mercredi 21 octobre 2026 · 5 sources · 11 min de lecture
47 %
réponse complète soutenue 12 mois
154
patients traités, sans groupe témoin
≈ 3 %
des cancers rectaux concernés
CE QUI S'EST PASSÉ
Le 19 octobre, la FDA américaine a accordé une approbation accélérée au dostarlimab (Jemperli, du laboratoire GSK) seul, pour des adultes ayant un cancer du rectum de stade II ou III, localement avancé et jamais traité, dont la tumeur présente une anomalie de réparation de l'ADN (dite dMMR ou MSI-H). La décision s'appuie sur l'essai de phase 2 AZUR-1 (154 patients traités, jusqu'à neuf perfusions toutes les trois semaines) : sur 116 patients évaluables par une relecture indépendante, 47 % ont une réponse clinique complète soutenue pendant 12 mois, et 68 % selon les investigateurs (144 patients). Après plus de deux ans de suivi, près des trois quarts des patients n'ont eu besoin ni de chirurgie, ni de radiothérapie, ni de chimiothérapie (FDA). Les effets indésirables les plus fréquents sont la fatigue, l'éruption cutanée, la diarrhée et les démangeaisons ; 20 % des patients ont eu un effet indésirable grave (Pharmaceutical Executive). L'essai n'a pas de groupe de comparaison et la FDA précise qu'un suivi plus long est nécessaire pour connaître la durée des réponses.
Une immunothérapie à la place de la chirurgie : que prouve ce résultat ?
Le cancer du rectum. Il se traite en général par une combinaison de chimiothérapie, de radiothérapie et de chirurgie. L'anomalie dMMR / MSI-H. Certaines tumeurs ne savent plus réparer leur ADN. Selon la FDA, cela concerne environ 3 % des cancers du rectum localement avancés. Le médicament. Le dostarlimab bloque PD-1, une protéine des cellules immunitaires que le cancer utilise pour leur échapper. Les limites. Un essai sans groupe témoin ne permet pas de comparer avec les traitements habituels. Une « réponse clinique complète » signifie qu'on ne voit plus de tumeur à l'examen et à l'imagerie, pas qu'elle a forcément disparu. Les résultats par relecture indépendante (47 %) sont plus bas que ceux des investigateurs (68 %). Citation originale en anglais : la FDA agit sur des données émergentes pour apporter plus vite de nouvelles approches aux patients. L'agence rappelle que des études complémentaires sont nécessaires. Selon Pharmaceutical Executive, le dossier avait une date de décision prévue en février 2027 : la FDA a statué avec près de quatre mois d'avance.
LES POINTS DE VUE
« The FDA is acting on emerging evidence to bring new approaches to patients sooner »
Angelo de Claro, Oncology Center of Excellence · FDA
GSK présente le dostarlimab comme la première et la seule immunothérapie approuvée aux États-Unis pour ce type de cancer du rectum.
laboratoire qui commercialise le médicament · Pharmaceutical Executive
CE QUE ÇA CHANGE
Aux États-Unis, une minorité de patients (environ 3 %) pourrait éviter chimiothérapie, radiothérapie et chirurgie si la réponse se maintient. En France, rien ne change aujourd'hui : cette décision ne vaut que pour les États-Unis.
ET APRÈS ?
- 1
L'approbation est conditionnelle
le laboratoire doit continuer à suivre les patients pour confirmer le bénéfice durable
- 2
Aucune demande ni décision européenne n'est annoncée dans les sources consultées
